FDA 审批首个含活性成分的药物用于治疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 官网 6 月 25 日报道，FDA 首肯 GW 研究有限母公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服硫酸用做两种鲜见而轻微抑郁症，即 Lennox-Gastaut 遗传性和 Dret 遗传性具体里风的疗程，适用做 2 岁及以上年龄的病患者。这是 FDA 首肯的首个含有从里提取纯化用药混合物的用药。它也是 FDA 首肯的首个用做 Dret 遗传性病患者疗程的用药。CBD 是变种的一种混合物。不过，CBD 不亦会引起四氢酚（THC）的里毒或欣快感。THC（不是 CBD）是制约心理状态的主要混合物。

「此次首肯告诫人们，加快健康工业发展计划，正确审计里含有的活性混合物，可以带来关键性的疗程用药。而且，FDA 致力于这种谨慎的学术研究和用药开发，」FDA 部长 Gottlieb Dr称。「测试用药确保安全性与实证的对照化疗及 FDA 严格的用药首肯程序是将由来的疗程用药随之而来病患者的提高效率形式。由于默许此次首肯的学术研究充份且支配很好，因此处方者可以对用药的均匀切变和一致的用药释放有信心，它们默许疗程这些简单和轻微抑郁症遗传性所必需的适当药物。我们将继续默许对共通的产品的潜在诊疗用做同步进行严格的学术研究，并与有意为病患者共享确保安全、有效、高质量的产品的开发人员合作关系。但与此同时，我们正要制止，因为我们注意到非法贩售含 CBD 的的产品存在轻微的、未经证实的诊疗主张。贩售未经首肯的的产品，不确定的药物和亦会使病患者无法获适当的、公认的疗程来疗程轻微甚至可怕的性疾病。」

Dret 遗传性是一种鲜见的遗传病性疾病，该性疾病发病于外祖母后的第一年，有时有的呼吸困难具体抑郁症（热性惊厥）。之后，并不一定亦会有其它类型的抑郁症出现，包括肌阵挛性里风（不随意肌痉挛）。此外，抑郁症持续状态也有可能遭遇，这是一种潜在危及新生命的持续抑郁症社区活动，并不必需要急救疗程。忧郁症 Dret 遗传性的儿童其语言及运动能力往往工业发展较弱，并亦会经历社区活动过分及其它具体难于。

Lennox-Gastaut 遗传性始于儿童时期。该性疾病的不同之处是有；还有的抑郁症。Lennox-Gastaut 遗传性病患者在幼儿期开始有时有的抑郁症里风，并不一定在三至五岁里间遭遇。逾四分之三倍受制约的病患者有强直性里风，这造成了肌肉致使地收缩。完全所有忧郁症 Lennox-Gastaut 青光眼的儿童都亦会出现学习问题和智力障碍。许多人的运动能力，如坐和碰到的能力也推迟。大多数忧郁症 Lennox-Gastaut 青光眼的人其日常生活里的日常社区活动并不必需要帮助。

FDA 用药评价与研究里心精神病学家的产品业务主任 Dunn Dr称：「Dret 青光眼和 Lennox-Gastaut 青光眼病患者不足以支配的抑郁症对这些病患者的生活质量产生了深远的制约。对 Lennox-Gastaut 病患者来说，除了另一种关键性疗程拟议之外，这次前所未有地为 Dret 病患者专门首肯了一款用药，这将为疗程这种性疾病病患者共享一个关键性且必要的改善。」

Epidiolex 的实证基于 3 项随机、双盲、安慰剂对照化疗，有 516 名 Lennox-Gastaut 遗传性或 Dret 遗传性病患者加入。Epidiolex 与其他用药一起服用，与安慰剂相比，其显示对减低抑郁症里风频次有效。

化疗里，Epidiolex 疗程病患者遭遇的最常见副作用是头晕、镇静和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、皮疹、松弛、不适和虚弱、失眠、睡眠中障碍和睡眠中质量差及感染。

Epidiolex 必需随病患者用药指南一起分发，该指南描述了有关用药使用和风险的关键性信息。所有疗程抑郁症的用药都是如此，最轻微的风险包括自杀、自杀未遂、情绪激动、新的或恶化的抑郁、攻击性和恐慌症。Epidiolex 也亦会引起血液损伤，并不一定是轻微的，但增加了鲜见但非常轻微损伤的某种程度。非常轻微的血液损伤亦会造成了恶心、呕吐、腹痛、松弛、厌食、黄疸和/或黑尿。

根据管制有机物法案（CSA），CBD 目前是目录 I 的有机物，因为它是变种的一种化学混合物。为了默许这次的股票核发，该母公司同步进行了非临床和学术研究，用以审计 CBD 的误用某种程度。FDA 获者了该用药的股票核发必要审评证照，其用做 Dret 遗传性的股票核发获了快速通道审评证照，其用做 Dret 遗传性和 Lennox-Gastaut 遗传性被获者了孤儿药证照。

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编辑： 冯志华